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IL GIORNALINO DELL'AGD S.GIOVANNI IN FIORE - ANNO 2000 "Il punto" |
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TERAPIA GENICA: CHI SEI? |
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| INTRODUZIONE
ORIGINE BIOLOGICO MOLECOLARE DELLA TERAPIA GENICA
IL DOGMA CENTRALE: DNA Þ RNA Þ PROTEINA
TERAPIA GENICA E PATOLOGIE EREDITARIE
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Il Caso del Diabete Giovanile: Il caso del diabete giovanile insulino-dipendente (IDDM, Isulin Dependent Diabetes Mellitus) è peculiare. Questa patologia , in senso stretto, non è una malattia genetica dato che il paziente non presenta lesioni a livello genetico. Nei pazienti da IDDM invece, si ha la scomparsa delle cellule b e dunque il soggetto, per definizione, non è più in grado di produrre insulina. La scomparsa della cellule b è stata imputata a fenomeni autoimmuni e probabilmente anche ad esposizione intrauterina a virus quali citomegalo- e/o coxackie B. In conseguenza di questo, naturalmente si determina la necessità di apporto continuo dell’ormone per regolare l’assorbimento del glucosio. Nell’ammalato viene a crearsi così una situazione di grave disagio e handicap.Recenti lavori indicano che la terapia genica è una strategia promettente per la risoluzione anche di questo quadro patologico. L’approccio più comune che consiste nell’aggiunta di una copia del gene funzionale direttamente nel nucleo dove già si trova una copia alterata residente, non può essere però adottato in questa si tuazione. Infatti la cellula b ovvero l’obbiettivo della terapia stessa non esiste più nell’ammalato. Per questo gli studi si sono finora orientati verso la scelta di ambienti cellulari diversi ove inserire la copia genica funzionale. In questa ottica. L’epatocita, rappresenta un buon modello per lo studio dell’espressione genica dell’insulina. Infatti, a livello epatico si verificano reazioni biochimiche importantissime nel metabolismo del glucosio e del glicogeno. Una ulteriore caratteristica che rende il fegato particolarmente attraente come materiale di studio è rappresentato dal fatto che esso si rigenera prontamente in condizioni opportune. Perciò, cellule prelevate da un paziente, sottoposte a terapia genica ex vivo e reimpiantate nello stesso individuo non darebbero luogo a fenomeni di rigetto. Esistono gruppi di ricerca che tentano l’applicazione della terapia genica per il IDDM adottando strategie diverso con un unico obbiettivo: ripristinare la secrezione di insulina nell’ammalato per eliminare la condizione di dipendenza in cui questi si trova; ma soprattutto per eliminare il rischio di complicanze che possono verificarsi a carico di organi diversi. La strada da percorrere è ancora irta di ostacoli ma il conseguimento del risultato non è un obbiettivo impossibile. |
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| 27/1/2001 |
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